基因换皮术
作者:施然
2018-05-24 15:01:15

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手术之前的准备

2015年夏天,德国波鸿鲁尔大学儿童医院接收了一名“泡泡男孩”。他发着高烧,患有败血症,全身多处长满水疱。原来这名儿童患上了交界型大疱性表皮松解症。

基因治疗是挽救小男孩的最后手段了。医生从小男孩身上取下4平方厘米的患病皮肤送往意大利摩德纳实验室。在那里,科学家们借助一种病毒将正常有效的LAMB3基因注入该皮肤的所有细胞中,包括其中的干细胞。

10月,培养出来的皮肤被送回德国,医生们小心翼翼地将这些新皮移植到小男孩的四肢。入院7个半月,小男孩健康地走出了医院的大门。他成为了世界上首个大面积转基因干细胞接受者。几个星期后,小男孩重返校园,他像其他正常的孩子一样正常上课、玩耍。

一般人皮肤中包含普通的细胞和干细胞。普通细胞的分裂增殖次数是有限的,有限增殖的细胞到达分裂极限,无法继续增殖。只有干细胞具有再生组织器官的潜力,所以小男孩的新皮肤中由它们分裂分化而来的新细胞都有健康的LAMB3基因,这就保证了能够为新皮肤不断地提供正常的细胞。可以说,未来小男孩的皮肤能否继续保持健康,要完全依赖于这些健康的干细胞。

基因疗法获得了巨大的成就。之前人们对于基因治疗一直抱有莫名的恐惧和不信任,此次它通过矫正缺陷细胞,并依赖干细胞的功能完全有效地治疗了一种不治之症,也初步证明了转基因的干细胞也是能够再生整个组织的。当然,小男孩所有的细胞并不都是健康的,因为他的体内,比如他的肺、心脏等其他地方的细胞仍带有他本身的致病基因,只有移植的新皮肤是完全健康的。现在的小男孩是一个神奇的、独特的存在,可以说他是一个带有正常基因与缺陷基因的复合体。

在今后的几十年里,科学家们会持续关注小男孩的状况,确认转基因干细胞是否真的足够顽强,它们是否会随着时间的推移而失去效用,是否还需要实验室不断地提供新皮肤。并且,他们还要确认这些修正过后的皮肤会不会使小男孩更容易患上癌症。毫无疑问,他们是使用正确有效的方式向细胞注入了正确的LAMB3基因,但是在每个细胞基因中加入该基因的位置却是随机的。这种方式是存在风险的,目前虽然还没有出现任何的副作用,但科学家们担心这可能会增加癌变风险。因此,这种基因疗法是否能够作为未来的医疗手段还需要时间来检验。

当然,在这次案例中,收益是明显的。毕竟如果当时没有用基因疗法,小男孩已经失去了他的生命,这种基因疗法虽然存在隐患,但它延长了男孩的生命。

(摘自《大科技》)

 (编辑:李树泉 责编:赵宇清)

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